Российский препарат от СМА могут зарегистрировать к 2029 году

Новый отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) могут зарегистрировать в России к 2029–2030 году, он уже получил финансирование на доклинические регламентные и клинические исследования, сообщил член-корреспондент РАН, профессор, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов.
В ходе пресс-конференции «Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга» он уточнил, что специалистам центра удалось сделать препарат от СМА, после однократного закола мыши с этим геном живут уже почти год и чувствуют себя хорошо. По его словам, препарат показал свою эффективность.

«Мы получили финансирование уже на доклинические регламентные и клинические исследования этого препарата, также мы получили равную долю софинансирования уже от индустриального партнёра на эту разработку, то есть фармкомпания, которая будет его дальше производить. И таким образом, примерно к 2029-2030 году мы надеемся уже получить регистрационное удостоверение на этот препарат», — сказал Белоусов.
Он подчеркнул, что этот препарат в десятки раз меньше таргетирует печень и сердце, то есть у мышей сейчас нет никаких побочных эффектов, связанных именно с неспецифическими реакциями.